글로벌 시장조사기관 이밸류이에트파마(Evaluate Pharma)가 올해 성장잠재력이 큰 유망 신약을 공개했다. 

이밸류에이트파마는 매년 새해를 시작하며 보고서를 통해 승인을 앞둔 블록버스터로 성장가능성이 높은 신약을 10개 선정한다. 올해에는 2030년까지 매출액을 추정해 TOP10 약물을 꼽았다.

블록버스터 신약은 시판후 10억달러 이상의 매출을 기록하는 약물을 의미한다. 

9일 이밸류에이드파마의 보고서에 따르면 글로벌 제약사 버텍스 테라퓨틱스(Vertex Therapeutics, 티커: VRTX)의 낭포성섬유증 치료제 ‘알리프트렉(Altftrek)’이 1위를 기록했다. 

이밸류에이트파마는 알리프트렉이 2030년까지 83억달러의 매출을 기록할 것으로 전망했다. 

알리프트렉은 낭포성섬유증을 유발하는 것으로 알려진 CFTR 조절제 3개의 삼중요법 치료제다. 승인예정일인 2025년 1월 2일에 앞서 지난달 20일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다. 

낭포성섬유증은 CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) 유전자변이로 인해 발생하는 상염색체 열성 유전질환이다. CFTR 단백질은 세포막에서 염화이온의 이동을 조절하는데, 변이로 인해 정상적인 기능을 하지 못하면 체액이 두껍고 끈적하게 변한다. 낭포성섬유증 환자는 폐, 췌장, 간, 생식기 등 다양한 기관에 문제가 생기며, 평균수명은 40~50세로 알려졌다.

버텍스는 낭포성섬유증 시장을 주도하고 있는 바이오텍이다. 버텍스는 ‘심데코(Symdeko)’, ’트리카프타(Trikafta)’ 등의 치료제를 기반으로 낭포성섬유증 시장의 90%를 점유하고 있다. 버텍스의 시가총액은 1061억달러다(9일 기준).

두번째는 다이이찌산쿄(Daiichisankyo)/아스트라제네카(Astrazeneca, 티커 AZN)가 공동개발중인 TROP2 항체-약물접합체(ADC) 다토-Dxd(Dato-Dxd)로 나타났다. 이어 버텍스의 수제트리진(Suzetrigine)이 3위를 차지했다.

이밸류에이트파마는 다토-Dxd와 수제트리진이 2030년까지 각각 59억달러, 29억달러의 매출을 기록할 것으로 전망했다. 

다토-Dxd는 이전에 EGFR 표적항암제로 치료받았던 비소세포폐암(NSCLC) 및 HR양성, HER2 음성 유방암을 적응증으로 FDA에서 허가검토를 받고 있다. 올해 1분기에 미국과 유럽에서 다토-Dxd의 승인여부가 결정될 것으로 이밸류에이트는 전망했다. 

버텍스의 수제트리진은 급성통증(acute pain) 치료제로 허가절차를 진행중으로, 이달내 FDA에서 승인여부가 결정된다. 

수제트리진은 전압의존성 소듐채널인 NaV1.8을 선택적으로 타깃해 억제하는 약물이다. NaV1.8은 말초신경계(PND)로의 통증신호 전달에 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌다. 

승인받게 되면 수제트리진은 20여년만에 미국에서 승인받는 신규 기전의 급성통증 치료제가 된다. 현재 급성통증으로 인해 약물을 처방받는 환자는 8000만명에 달하는 것으로 알려졌다.

다음으로 사이토키네틱스(Cytokinetics, 티커: CYTK)의 비후성심근병증(hypertrophic cardiomyopathy) 치료제 ‘아피캄펜(Aficamten)’은 2030년까지 28억달러의 매출을 기록할 것으로 예상된다.

아피캄텐은 올해 4분기까지 미국과 유럽에서 승인여부가 결정될 것으로 보인다. 

뒤를 이어 사노피(Sanofi, 티커:SNY)의 BTK 저해제 ‘톨레브루티닙(tolebrutinib)’이 14억달러로 5위, 일라이릴리/이노벤트(Eli Lilly/Innovent, 티커: LLY)의 GLP-1/GCG 이중작용제 ‘마즈두타이드(Mazdutide)’가 13억달러로 6위를 차지했다. 

톨레브루티닙은 다발성경화증을 적응증으로 허가절차를 진행중이며, 마즈두타이드는 중국에서 비만과 제2형당뇨병을 적응증으로 각각 올해 상반기와 하반기 승인여부가 결정된다. 

이밸류에이트파마는 인스메드(Insmed, 티커: INSM)의 DPP1 저해제 ‘브렌소카팁’, J&J(티커: JNJ)의 FcRn 길항제 ‘니포칼리맙(Nipocalimab)’, GSK(티커: GSK)의 장기지속형 IL-5 항체 ‘데페모키맙(depemokimab)’, 수막구균5가 백신 ‘MenABCWY’ 등 4개 약물이 2030년까지 각각 12억달러의 매출을 기록할 것으로 전망했다. 

브렌소카팁은 호중구 유래 질환을 적응증으로 허가절차가 진행중이며, 니포칼리맙은 올해 상반기 미국과 유럽에서 중증근무력증을 적응증으로 승인여부가 결정된다. 

데페모키맙은 중증 천식을 적응증으로 허가절차가 진행중이고, 수막구균 5가백신인 MenABCWY는 오는 2월14일까지 미국에서 승인여부가 결정될 예정이다. MenABCWY의 경쟁약물은 화이자의 펜브라야(Penbraya)다. 펜브라야는 지난 2023년 FDA에서 승인받은 수막구균 5가 백신이다. MenABCWY와 펜브라야는 모두 B형과 ACWY형에 예방효과를 제공한다. 

GSK는 MenABCWY외에 수막구균 B형 백신 ‘벡세로(Bexsero, MenB)’와 ACWY 4가백신 ‘멘베오(Menveo, MenACWY)’를 보유하고 있다. 벡세로와 멘베오의 지난 2023년 매출은 각각 9억5100만유로(약 9억8000만달러), 2억6900만유로(약 2억7700만달러)를 기록했다.