줄기세포 치료제 개발사 네이처셀이 글로벌 시장 진출의 분수령을 넘었다. 미국 식품의약국(FDA)이 한국에서 진행된 임상 3상 결과를 미국 내 허가 신청을 위한 '최종 임상시험(Final Pivotal Trial)'으로 공식 인정한 사실이 확인됐다.

22일 네이처셀에 따르면 이번 소식은 4월 17일(미 동부시간 기준) FDA 본청에서 진행된 회의 직후 발표된 내용이다. 네이처셀의 조인트스템(JointStem) 치료제에 대한 RMAT(재생의약 치료제 조기 승인제)와 BTD(혁신치료제 지정) 승인 이후 개발 가속화를 위한 구체 논의가 이뤄졌다.

FDA는 한국에서 진행된 3상 임상시험 디자인이 미국에서의 허가 심사를 위한 최종 임상시험 기준에 부합한다고 판단했다. 이는 추가 대규모 임상이 아닌, 미국 내에서 보완적 역할의 소규모 임상시험 단 1건만으로도 허가 절차를 진행할 수 있는 길이 열렸음을 의미한다.

특히 FDA는 네이처셀이 제출한 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 이중맹검 임상 디자인과 통계적 유의성 확보 방법에 대해 긍정적 평가를 내렸다. 통증 평가도구(WOMAC 점수, VAS 등)의 사용이 정량적이고 타당하다는 점도 인정받았다.
 
네이처셀 관계자는 “이번 FDA 회의 결과는 기대 이상”이라며 “대한민국의 규제 과학 수준이 글로벌 허가의 기준으로 통용될 수 있다는 것을 입증한 역사적 사건”이라고 강조했다.

또한 네이처셀은 BTD 승인을 기반으로 한 조기 접근 프로그램(EAP, Expanded Access Program) 에 대한 준비를 완료 중이며, 미국에서의 치료 접근성을 높이기 위한 전략도 병행 추진 중이다. 향후 마스터 프로토콜 제출 및 검토 절차를 거쳐 본격적인 상업화 절차에 돌입할 예정이다.

회사 관계자는 “조인트스템의 효과 판정은 주사 후 6개월 싯점으로하고 장기적인 지속효과를 보기 위한 추적연구는 OPEN Label로 하는 것을 추천했다”며 “이는 한국에서의 3상 결과 및 장기추적연구 결과의 타당성을 확인하는 것이며 미국을 비롯한 글로벌 허가를 가속화할 수 있게 됐다”고 설명했다.

한편, EAP는 중증 질환 치료를 위한 의약품을 정식 허가 이전에 환자들에게 제공할 수 있는 제도다. 미국 내 많은 중증 관절염 환자들이 조인트스템 치료 기회를 조기에 확보할 수 있을 것으로 기대된다.