AI 신약개발 바이오텍 리커전(Recursion Pharmaceuticals, 티커: RXRX)이 REC-994의 임상2상 최종분석 결과를 앞두고 있다.
특히 최근에는 샘 올트만 오픈AI CEO가 방한해 AI 기반 챗GPT 개발에 대한 높은 관심을 보였다. 이런 사실이 알려진 후 온코크로스, 쓰리빌리언, 루닛, 뷰노 등 국내 AI 신약개발, AI 의료솔루션 관련 기업들의 주가가 급등하기도 했다.
이런 상황에서 AI를 기반으로 개발된 REC-994가 처음으로 유의미한 성과를 보인다면, AI 신약개발 분야에 관심이 더 높아질 것으로 보인다.
REC-994, CCM 임상2상 세부 데이터 기대업계에 따르면 리커전은 5일(현지시간) REC-994의 해면상 혈관기형(Cerebral Cavernous Malformation, CCM) 임상2상 최종분석 결과를 공개할 예정이다.
REC-994는 경구용 슈퍼옥사이드 제거제(superxoide scavenger)다. 해면상 혈관기형(Cerebral Cavernous Malformation, CCM)에 대한 치료제로 개발중이다.
CCM은 전세계에 100만명이 앓고 있는 것으로 추정되며 수술만이 유일한 치료옵션으로 사용된다.
리커전은 지난해 9월 해당 임상의 탑라인 중간분석 결과를 공개했다. 1차종결점인 안전성과 내약성 등은 모두 달성해 목표로 했던 지표는 성공적으로 달성했다.
효능측면에서 리커전은 REC-994 400mg 투여군에서 병변 부피와 출혈흔적이 감소하는 경향을 확인했다. 다만 통계적으로 유의미한 차이는 없었다.
또한 투여후 12개월이 지난 시점에 환자나 의사가 분석한 지표에서 임상적으로 의미있는 개선효과를 확인하지 못했다.
당시 리커전은 일부 바이오마커 데이터를 포함해 추가분석을 진행하고 있으며, 향후 구체적인 결과를 공개할 계획이라고 설명한 바 있다.
신민수 키움증권 연구원은 “아직까지 AI를 이용해 만든 신약이 임상2상에서 유의미하게 기여한 바가 없어 첫 사례를 만들 수 있을지 주목할 필요가 있다”고 분석했다.
리커전은 지난 2023년 엔비디아(NVIDIA)로부터 5000만달러 규모로 투자를 받았다. 이와 함께 리커전은 엔비디아의 AI 신약개발 플랫폼 바이오네모의 고도화에 참여하고 있다.
국내 AI 신약개발 기업은AI는 방대한 의료 데이터를 학습해 초기 신약 후보물질의 발굴부터, 임상시험 설계, 피험자 모집, 데이터 분석까지 신약개발의 다양한 분야에서 사용되고 있다.
특히 AI 기술을 사용하면 초기 신약후보물질 발굴 단계에서 시간을 단축시켜 전반적인 신약개발 기간을 절반수준으로 줄일 수 있을 것으로 기대된다.
기존에는 신약을 개발하는데 평균적으로 10~15년이 소요되며, 13억달러 규모의 자금이 소요되는 것으로 알려졌다. 그럼에도 10개중 1개의 신약만이 시장에 시판된다.
국내도 다양한 기업들이 AI를 이용해 신약을 개발하고 있다.
파로스아이바이오는 자체개발한 AI 신약개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse)를 보유하고 있다. 파로스바이오는 케미버스로 발굴한 FLT3 저해제 후보물질 ‘PHI-101’의 급성골수성백혈병(AML) 임상과 BRAF, KRAS, NRAS 변이 고형암을 타깃하는 PHI-501을 개발중이다.
온코크로스는 AI 플랫폼 ‘랩터 AI(RAPTOR AI)’를 보유하고 있다. 랩터AI는 RNA 발현정보를 기준으로 비대칭을 이루는 데이터쌍을 매칭해 최적 후보약물 탐색, 최적 적응증 도출, 병용 투여약물 등을 분석하는 AI 솔루션이다.
온코크로스는 랩터 AI를 기반으로 신약 후보물질 발굴 또는 기존 약물의 최적의 적응증을 탐색∙확장할 수 있을 것으로 기대한다.
쓰리빌리언은 자체 구축한 AI 모델을 기반으로 희귀 유전질환을 분석하는 기술을 가지고 있다.
쓰리빌리언의 기술은 전장엑솜분석/전장유전체분석(WES/WGS)을 통해 2만개의 유전자를 모두 검사한다. 이를 통해 현재까지 알려진 8000종의 희귀 유전질환을 한번에 분석한다.
이는 기존 희귀 유전질환 진단까지 평균 수년, 수억원의 비용이 소요되던 한계를 개선했다는게 회사측의 설명이다.
신테카바이오는 딥매처(DeepMatcher) 플랫폼을 보유하고 있다. 딥매처는 단백질 구조, 화합물 라이브러리 등 대규모 데이터를 분석해 신약 후보물질을 발굴하고, 후보물질과 표적간의 상호작용을 분석하는 기술이다.
