에스바이오메딕스가 배아줄기세포 유래 파킨슨병 치료제 후보물질의 파킨슨병(PD) 임상에서 1년간 추적관찰한 결과 안전성과 증상개선 효과를 확인했다.
에스바이오메딕스는 7일 알츠하이머병/파킨슨병학회(AD/PD) 학회에서 'TED-A9'의 이같은 임상1/2a상 중간분석 결과를 밝혔다.
회사측은 이번 중간분석 데이터는 세계최고 수준이며, 신약개발 성공 가능성이 높아졌다고 평가했다. 에스바이오메딕스는 이런 가능성을 기반으로 2가지 사업화 목표를 설정했다.
먼저 에스바이오메딕스는 '첨단재생의료 및 첨단바이오의 약품안전 및 지원에 관한 법률(첨생법) 개정안'을 통한 치료사용승인을 계획하고 있다. 에스바이오메딕스는 오는 4~5월 장진우 고려대안암병원 교수팀과 함께 첨생법 관련 임상연구를 신청할 계획이다.
이를 통해 TED-A9을 내년중에 환자를 대상으로 직접 사용가능할 것으로 회사는 예상하고 있다.
또한 에스바이오메딕스는 TED-A9의 임상3상을 진행할 계획이다. TED-A9과 동일한 방식으로 연구개발을 진행중인 블루락(BlueRock Therapeutics)은 미국 식품의약국(FDA)와 협의 끝에 세포치료제 후보물질 '벰다네프로셀'을 임상2상을 거치지 않고 바로 임상3상에 진입했다.
구체적인 향후 계획은 올해 상반기 전후로 FDA와 preIND 미팅을 진행할 계획이다. 이후 연내 또는 2026년초에 FDA에 후기 임상을 위한 임상시험계획(IND)를 신청한다.
임상1/2a상 1년 추적관찰서 운동능력 개선효과 보여이번 임상은 파킨슨병 진단이후 5년이상 지난 환자 12명을 대상으로 1년간 TED-A9을 저용량(6명), 고용량(6명) 투여해 진행했다. 1일기준 2시간 이상의 약효호진 현상이 있거나, 도파민 보충제에 반응하는 보행동결 현상, 이상운동증 등의 운동성 합병증을 보이는 환자가 대상이다.
TED-A9 이식 후 2년간 안전성과 유효성을 추적관찰하며, 이번 데이터는 이식후 1년 추적관찰한 결과다.
유효성 지표중 PD환자의 운동기능 개선을 분석하는 지표인 MDS-UPDRS 파트3(off)에서 저용량군은 평균 12.7점(p<0.05), 고용량군은 평균 15.5점(p<0.001) 감소된 결과를 보였다. MDS-UPDRS 지표는 점수가 낮을수록 경증을 의미한다.
MDS-UPDRS total(Off) 점수도 저용량군과 고용량군에서 각각 평균 29점(p<0.05), 34.7점(p<0.001) 감소했다. MDS-UPDRS total은 운동성 평가와 함께 비운동성 증상, 합병증 등을 종합해 평가하는 지표다.
특히 TED-A9는 저용량군과 비교해 고용량군에서는 12개월차 분석시점까지 계속 점수가 낮아지는 추세를 보였다. 이는 효능지표가 시간이 지나면서 더 개선될 수 있는 가능성을 의미한다.
또다른 운동성 지표인 호엔야척도(Hoehn & Yahr Scale)은 저용량군과 고용량군에서 각각 1단계(p<0.05), 1.7단계(p<0.01) 감소한 결과를 보였다. 특히 고용량군에서 3.8단계에서 2.2단계로 호전된 것은 약 7년정도 질병진행을 되돌린 것에 해당한다는 것이 회사측의 주장이다.
약효소진 현상을 분석하는 파킨슨병 일지(PD Diary)에서도 저용량군과 고용량군의 off time은 각각 3.6시간(p<0.01), 3.0시간(p<0.05) 감소한 결과를 나타냈다. off time은 약물을 복용중에 약효가 사라져 증상이 나타나는 시간을 의미한다.
안전성 측면에서 약물투여후 발생한 부작용(TEAE)은 경증 8건, 중등도 21건, 중증 3건으로 보고됐다. 이중 중증 부작용 3건은 혈소판감소증, 일시적 고칼륨혈증, 실신 등으로 TED-A9 이식과는 무관한 것으로 분석됐다.
또한 이식후 MRI 영상을 통해 분석한 결과 종양형성 및 세포과식증이 없었으며, 세포이식에 의한 이상운동증 사례가 나타나지 않았다.
에스바이오메딕스 관계자는 "TED-A9을 이식후 1년간 추적관찰한 결과, 파킨슨병 운동성, 비운동성 증상을 분석하는 모든 지표에서 증상이 개선되는 결과를 보여줬다"고 말했다.
