아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 ASO(antisense oligonucleotide) 신약 ‘올레자르센(Olezarsen)’이 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받았다. 

이번 승인으로 올레자르센은 FCS에 대해 미국에서 승인받은 첫 ASO 신약이 됐다. 올레자르센은 ‘트린골자(Tryngolza)라는 제품으로 시판된다. 트린골자는 월1회 피하투여(SC)하는 방식이다. 

이번 승인으로 국내 에스티팜이 수혜를 받을 것으로 보인다. 에스티팜은 트린골자의 원료공급 파트너사로 알려졌다. 

시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)는 올레자르센이 2032년까지 8억4900만달러(한화 1조2000억원)의 매출을 기록할 것으로 전망했다. 

FDA는 19일(현지시간) 아이오니스의 트린골자를 가족성 킬로미크론혈증(FCS)에 대한 치료제로 승인했다고 밝혔다. 

FCS는 유전자 변이로 인해 혈중의 중성지방(TG) 수치가 극도로 높아지는 희귀질환으로 주로 유아기 또는 청소년기에 발병한다. 

FCS 환자는 수천mg/dL 이상의 TG 수치를 보이며, 이로 인해 중증 복통, 급성췌장염, 피부의 지방축적 등을 유도하며 심할 경우 사망에 이를 수 있다. 정상범위 TG 수치는 150mg/dL 이하이며, 500mg/dL 이상은 중증 고지혈증으로 여겨진다. 

FCS를 치료하기 위해서는 현재 지방섭취를 제한하는 식이요법이 주로 사용된다. 트린골자는 간에서 중성지방의 대사를 조절하는 아포지단백C-III(apoC-III)의 생성을 억제하는 ASO 약물이다.

이번 승인은 FCS 환자 66명을 대상으로 진행한 임상3상(NCT04568434, Balance study) 결과를 기반으로 이뤄졌다.

해당 임상에서 트린골자 80mg을 투여받은 환자는 6개월차에 중성지방 수치가 위약군 대비 42.5% 감소했다. 또한 트린골자로 치료받은 환자는 12개월간의 치료기간 동안 TG수치의 일관된 저하효과를 보였다. 

부작용으로 가슴조임, 호흡곤란, 발적, 오한 등의 과민반응이 나타났으며, 대부분 경증으로 보고됐다. 가장 흔하게 나타난 부작용은 주사부위 반응, 혈소판 감소, 관절통증 등이었다.