에스바이오메딕스가 줄기세포를 이용해 치료옵션이 제한적이던 파킨슨병(PD)에 대한 근본적 치료제를 개발하고 있다고 21일 밝혔다.
강세일 에스바이오메딕스 대표는 이날 서울 중구 웨스틴 조선호텔에서 열린 헬스케어 이노베이션 포럼에서 “최근 약물 투여후 1년이 지난 시점에서 부작용이 없고, 파킨슨병 환자의 운동능력을 개선한 효과를 확인했다"며 "특히 고용량 투여군의 경우 환자의 운동기능 지표인 호엔야(Hoehn and Yahr)를 1.7점 낮췄으며, 이는 환자의 질병진행을 약 9년정도 되돌린 결과”라고 말했다.
그는 “현재까지 시판된 약물은 파킨슨병 진행을 지연시켰을 뿐 역전(리버스)시킨 사례는 없다. 불가능해 보이던 파킨슨병에 대한 완치 가능성을 보여주고 있는 결과로 매우 고무적”이라고 덧붙였다.
에스바이오메딕스는 지난해 5월부터 국내 파킨슨병 환자 12명을 대상으로 줄기세포 치료제 후보물질 ‘TED-A9’의 임상1/2a상(NCT05887466)을 진행하고 있다. 임상에 참여한 환자는 저용량(세포수 315만개), 고용량(세포수 630만개)의 TED-A9 투여군으로 각각 6명씩 배정돼 약물을 투여받았다.
분석 결과 고용량의 TED-A9으로 치료받은 환자는 호엔야 점수를 1.7점 낮추며 2단계로 나아졌다. 호엔야 지표는 파킨슨병 환자를 5단계로 정의하는 지표로 2단계는 ‘신체 양쪽에 증상은 있지만 균형장애는 없는 단계’를 의미한다. 치료전의 환자는 3.7점으로 ‘심각한 장애가 있지만 도움이 없어도 걷거나 서있을 수는 있는’ 4단계에 가까웠다.
또한 고용량 TED-A9을 투여받은 환자는 일상에서 운동능력을 평가하는 MDS-UPDRS 파트2와 운동기능을 평가하는 MDS-UPDRS 파트3 점수도 기준선 대비 각각 8.7점, 13점 줄였다. MDS-UPDRS 파트2와 파트3 지표는 점수가 높을수록 중증을 의미한다.
강 대표는 “호엔야 지표와 MDS-UPDRS 지표에서 지금까지 보고된 결과 중 가장 높은 수준의 개선효과를 보였다”고 강조했다.
이외에도 TED-A9 고용량 투여군은 4개의 비운동 지표에서도 기준선 대비 개선된 효과를 보였다. 구체적으로 비운동 증상을 평가하는 NMS 지표는 34.7점, 일상생활에서의 비운동성 증상을 평가하는 MDS-UPDRS 파트1은 7.7점 감소했다.
삶의 질을 평가하는 지표인 PDQ-39는 9점 감소, 일상생활 수행능력 평가지표인 SEADL은 기준선 대비 13% 증가한 것으로 확인됐다. PDQ-39는 점수가 높을수록 삶의질이 낮음을 의미하며, SEADL은 0%에 가까울수록 ‘완전히 의존적’인 것을 뜻한다.
파킨슨병은 알츠하이머병(AD), 헌팅턴병(HD)과 함께 3대 퇴행성뇌질환으로 분류된다. 파킨슨병은 중뇌 복측 지역의 도파민(dopamine) 세포의 소실로 인해 발병하는 것으로 알려졌다.
현재 파킨슨병 치료제로 도파민을 보충해주는 레보도파(levodopa)가 사용되나 증상을 지연시키는데 그치며, 장기간 사용시 내성이 나타나는 한계가 있어 근본적인 치료제에 대한 미충족의료수요가 높은 상황이다.
에스바이오메딕스의 TED-A9은 배아줄기세포를 4개의 저분자화합물을 이용해 중뇌 복측 도파민 신경전구세포(ventral midbrain dopaminergic precursor, VM-DPC)로 분화시킨 줄기세포 치료제다. 환자의 뇌안 조가비핵(putamen)에 주사를 통해 투여하는 방식이다.
강 대표는 “TED-A9는 도파민 신경전구세포의 핵심 바이오마커인 FOXA2, LMX1A/B, FOXA2/LMX1A/B의 발현률이 99%이상으로 지금까지 보고된 VM-DPC 중 가장 높다”며 “실제로 뇌 영상촬영(FP-CIT PET)을 통해 TED-A9이 환자의 뇌에 생착해 도파민 흡수(uptake)를 높이며 기능적으로 활성화 된 것을 확인했다”고 설명했다.
