에스바이오메딕스가 급락했습니다.
(작성일 12일 기준) 오늘 파킨슨병 치료제로 임상1상을 진행 중이던 TED-A9의 고용량 투여군 데이터를 공개하고 하한가를 갔네요.
회사측은 홈페이지를 통해 데이터를 공개했습니다.
몇몇 부분을 발췌해서 코멘트하도록 하겠습니다.
일단, 파킨슨병(PD)은 뇌의 흑질에 있는 도파민 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 퇴행성뇌질환으로 알츠하이머병(AD), 헌팅턴병(HD)과 함께 3대 퇴행성뇌질환으로 알려져 있습니다. PD 환자는 운동능력과 인지능력이 감소하며 사지경직, 서행, 어눌한 말씨 등의 증상을 보입니다.
현재 PD 치료제로는 레보도파라는 약물이 사용되는데, 소실되는 도파민을 보충해주는 기전입니다. 다만, 장기간 사용할 경우 약물이 점차 듣지 않는 한계를 가지며, 이후에는 적절한 치료법이 없습니다.
에스바이오메딕스는 TED-A9이라는 배아줄기세포로부터 도파민 신경세포를 분화한 줄기세포치료제를 환자에게 투여해 감소한 도파민 세포를 재생시켜 근본적인 치료효과가 나타날 것으로 기대하고 있습니다.
언론에 배포한 자료도, 자극적입니다. 일부 환자의 사례로 너무 과하게 포장한 듯합니다. 과거 모 회사들처럼 줄기세포 치료제 개발 기업의 특징인가요? 이런 내용과 실제 데이터는 영 딴판이네요.
“파킨슨병 환자, 세포치료제 이식 1년 후 배드민턴 즐겨”
배아줄기세포치료제를 이식받은 파킨슨병 환자가 1년 뒤 배드민턴을 칠 정도로 상태가 호전됐다는 연구 결과가 나왔다. 이들 환자에게는 에스바이오메딕스가 제조·공급한 세포치료제가 활용됐다.
일단 오병용 한양증권 연구원님이 데이터를 요약해 주셨습니다.
홈페이지에서 보면, 1번 호엔야 점수를 봐야 한다고 사측은 주장하지만, 실제로 중요한 것은 2번 운동성 검사입니다.
먼저, 호엔야 점수를 알아볼까요? Hoehn and Yahr scale은 파킨슨병 증상 정도에 따라 파킨슨병 환자를 5단계로 정의하는 척도입니다. 임상 의사들은 이를 사용하여 파킨슨병에서 운동 증상이 어떻게 진행되는지 설명하고 있습니다. 이 척도에서 1단계와 2단계는 초기 단계, 2단계와 3단계는 중기 단계, 4단계와 5단계는 말기 단계 파킨슨병을 나타냅니다.
고용량 환자들의 경우, 심각한 증상의 환자들의 증상이 크게 호전되고 있는 점을 시사하였습니다.
두 번째, MDS-UPDRS Part III (off)입니다.
MDS-UPDRS는 파킨슨병 경과를 추적하는 데 임상에서 가장 많이 쓰이는 척도로 Part I, II, III, IV로 나누어져 있습니다. 이중 Part III는 운동성 검사입니다. 33개 항목으로 운동성 증상을 평가하며 각각 정상이 0점 심할 경우 4점을 부여하고, 총합이 최저점(정상)은 0점, 최고점(가장 심한 상태)은 132점입니다. Defined off condition은 파킨슨병 약을 약 12시간 이상 복용하지 않은 상태를 의미합니다.
네. 임상에서 가장 많이 쓰이는 지표이자, 주로 사용하는 1차종결점입니다. 글로벌 제약사 애브비의 D1/D5 작용제 '타바파돈(tavapadon)'의 파킨슨병 임상3상에서도 1차종결점으로 사용한 임상지표입니다. 즉, 글로벌 스탠다드는 MDS-UPDRS라고 봐야 합니다.
그런데, 저용량군과 고용량군에서 각각 22.7%, 25.3%의 결과로 큰 차이가 없는 결과를 보였네요. 일반적으로 저용량, 고용량군은 용량의존적인 치료반응이 나타나야 하는데 아쉽습니다. 저용량과 고용량 세포수 차이는 315만개와 630만개로 2배 차이거든요.
보행동결(FOG)도 뭐 고용량 군에서 나아졌다고 하고, 그 외 영상지표도 긍정적인 결과를 얻었다고 설명합니다만, 보조적 지표로 봐야 합니다.
퍼플렉시티를 통해 문헌조사를 해본 결과도 마찬가지로 나오네요.
👨🔬 Personal Opinion
임상1상 중간분석 데이터고, 환자수도 저용량, 고용량 각각 3명씩으로 너무 적습니다.
TED-A9의 성공/실패를 판단하기는 이르다는 의미입니다.
다만, 이번 급락은 그간 거동하지 못했던 파킨슨병 환자가 운동을 한다, 테니스를 칠 정도로 회복했다 등등.. 일부 환자의 사례를 과하게 포장해 시장의 기대치를 한껏 높여놨던 것의 여파가 아닐까 생각합니다.
이제 후속 데이터도 봐야 하고, n수도 늘려봐야 합니다.
개인적으로는 뇌에 주입하는 줄기세포 치료제에서 안전성에서 큰 문제가 없다는 점에서 임상1상 자체는 의미가 있다고 생각합니다. 후속 임상에서 더 나은 치료효과를 입증해 치료제가 없던 PD에 근본적 치료제가 나왔으면 좋겠습니다.
