이엔셀은 28일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 개발중인 줄기세포 신약 후보물질 ‘EN001’이 샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease, CMT)를 대상으로 희귀의약품(ODD)로 지정됐다고 밝혔다. 

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없다. 

EN001은 이엔셀의 독자적인 ‘ENCT (ENCell Technology)’ 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 후보물질이다. EN001은 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 가진다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 기전이다. 

EN001은 임상1상에서 안전성과 탐색적 치료효과를 보였다. 구체적으로 저용량의 EN001을 반복투여한 환자군(3명)은 약물제한독성(DLT)를 확인하지 못했다. 또한 중대한 부작용과 주입관련 반응도 보고되지 않았다. 

이엔셀은 현재 EN001의 임상1b상에서 고용량군을 투여하고 있다. 해당 임상은 연내 마무리할 계획이다. 

이엔셀 관계자는 “현재 진행 중인 EN001의 임상1b상을 마무리하고 국내 CMT 환자들에게 신약이 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 

한편 보건복지부가 첨단재생의료에 대한 새로운 접근제도로 ‘첨단재생의료 치료’를 도입하는 개정안이 지난 21일부터 시행됐다. 이에 따라 이엔셀은 의료기관과 희귀질환 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료 현장과의 접점을 확대하고 있다.