오늘 소개해 드릴 기업은 RNA Platform 기술 기반 항암/난치성 질환 바이오 신약 개발을 통해 다양한 unmet medical needs를 충족 가능한 핵심 역량을 보유하고 있는 알지노믹스입니다.
동사는 혁신적 RNA 기반 바이오 신약 개발을 통한 인체질환정복 구현을 위해 간암/범용 각종 암/퇴행성 질환/유전 질환에 대한 유전자 치료제 개발을 목표로 하고 있습니다.
알지노믹스의 핵심기술은 크게 두 가지로, RNA 치환 효소 및 원형 RNA입니다.
원형 RNA 기술에 대해 알아보자면, 우선 다음과 같은 장점이 있습니다.
안정성 : Exonuclease 활성에 취약한 5’ 혹은 3’ 말단이 노출되지 않음
안전성 : 적은 양으로 같은 효용을 가져 원치 않는 면역 반응을 줄임
효율적인 발현 : 개시 codon과 종결 codon이 가까이 위치 함으로 인하여 리보솜의 재활용 및 단백질 발현 효율이 증가함
그리고 원형 RNA 기술의 응용 분야는 아래와 같습니다.
mRNA 치료제
mRNA 백신 (예방, 항암)
CAR 기반 세포치료제를 위해 단백질을 발현하는 mRNA
항 miRNA 치료제
→ 선형 RNA 적용 분야에서의 신규 대체제
2024년 10월 24일 (미국시간) malignant glioma에 대하여 희귀의약품 지정되었습니다.
(FDA ODD 지정이며, 정식 승인은 아닙니다)
◇악성 신경교종(malignant glioma)
악성 신경교종(malignant glioma)에 대해 간단히 한번 살펴보면,
뇌에서 발생하는 가장 흔한 종류의 악성 종양 중 하나로, 뇌세포의 일종인 신경교세포에서 발생하며, 빠르게 성장하고 주변 조직으로 침투하는 특징을 가지고 있습니다.
◆종류 : 대표적인 종류로는 교모세포종과 상의세포종이 있습니다.
교모세포종: 뇌의 백질에서 발생하는 가장 흔한 악성 뇌종양입니다. 종양의 등급에 따라 예후가 다르며, 고등급 교모세포종은 생존율이 매우 낮습니다.
상의세포종: 뇌의 혈관 주변에서 발생하는 악성 뇌종양입니다. 교모세포종에 비해 발생 빈도는 낮지만, 매우 공격적인 성질을 가지고 있습니다.
◆증상 : 악성 신경교종은 발생 부위와 크기에 따라 다양한 증상을 나타낼 수 있습니다. 일반적인 증상으로는 다음과 같은 것들이 있습니다.
두통: 가장 흔한 증상이며, 특히 아침에 심하고 구토를 동반하는 경우가 많습니다.
발작: 간헐적으로 발생하는 경련이나 의식 소실 등의 증상이 나타날 수 있습니다.
신경학적 이상: 마비, 감각 이상, 언어 장애, 시력 장애 등 다양한 신경학적 증상이 나타날 수 있습니다.
성격 변화: 우울증, 불안, 인지 기능 저하 등의 성격 변화가 나타날 수 있습니다.
◆원인 : 악성 신경교종의 정확한 원인은 아직 밝혀지지 않았지만, 다음과 같은 요인들이 관련이 있다고 알려져 있습니다.
◆진단 : 악성 신경교종은 다음과 같은 검사를 통해 진단할 수 있습니다.
MRI: 뇌의 구조적인 이상을 확인하는 가장 효과적인 검사입니다.
PET-CT: 종양의 크기와 위치, 활성도를 정확하게 파악할 수 있는 검사입니다.
생검: 종양 조직을 채취하여 현미경으로 검사하여 종양의 종류와 악성도를 확인합니다
◆치료 : 악성 신경교종의 치료는 종양의 종류, 크기, 위치, 환자의 나이 및 전반적인 건강 상태 등을 고려하여 결정됩니다. 일반적으로 다음과 같은 치료 방법이 사용됩니다.
◆수술: 종양을 최대한 제거하는 것이 가장 중요한 치료 방법입니다.
방사선 치료: 수술 후 남아있는 종양 세포를 죽이기 위해 방사선을 조사하는 치료입니다.
항암 화학요법: 약물을 사용하여 종양 세포를 죽이는 치료입니다.
표적 치료: 종양 세포의 특정 분자를 표적으로 하는 약물을 사용하는 치료입니다.
◆예후 : 악성 신경교종은 매우 공격적인 질환으로, 생존율이 낮은 편입니다. 특히 고등급 교모세포종의 경우 생존율이 매우 낮습니다.
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